TUMORI

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Farmaci anti-tumorali a base di DNA sono annoverati a pieno titolo come nuova frontiera nel campo della terapia oncologica.
Le tecnologie per l’elettroporazione di IGEA vengono utilizzate per la somministrazione delle seguenti terapie anti-tumorali a base a di DNA:

Vaccini anti-tumorali

I vaccini a DNA contro il cancro rappresentano una strategia molto promettente per indurre una risposta immunitaria specifica e duratura contro gli antigeni tumorali.

Vaccinazione anti-TERT
Studi pre-clinici sul linfosarcoma a cellule B nel cane hanno dimostrato che il vaccino a DNA che ha come bersaglio l'enzima telomerasi è efficace nell’attivare una risposta immunitaria specifica contro il tumore e, in associazione con protocolli standard di chemioterapia, aumenta significativamente la sopravvivenza degli animali trattati.

Terapie immuno-modulatorie

Consistono nella somministrazione di acidi nucleici che codificano per citochine o fattori in grado di modulare la risposta immunitaria allo scopo di stimolare il sistema immunitario del paziente a riconoscere e attaccare il cancro.

Numerosi studi preclinici e risultati preliminari di studi clinici (trial di fase 2b KEYNOTE-695 per il melanoma metastatico e trial di fase 2 KEYNOTE-895 per il carcinoma della mammella triplo negativo) hanno dimostrato come le terapie immuno-modulatorie (in particolare la terapia basata sull'IL-12, TAVOTM) possano essere una soluzione efficace nel controllo della malattia metastatica. Il trattamento può essere somministrato sia localmente, iniezioni intratumorali nei noduli accessibili, che a livello intramuscolare con intento terapeutico di carattere sistemico.

Anticorpi monoclonali

Una sequenza di DNA specifica viene somministrata direttamente nelle cellule al fine di permettere la sintesi endogena di anticorpi monoclonali che attaccano il tumore o aumentano l’efficacia del sistema immune.

Uno studio pre-clinico eseguito nelle pecore dimostra che l’elettroporazione è un metodo efficace per veicolare plasmidi che codificano per anticorpi monoclonali (pOVAC, codificante per anticorpo monoclonale anti-CEA ovino e pOVAE, codificante per anticorpo monoclonale anti-EGFR ovino). L’EGT consente di ottenere livelli sierici anticorpali sufficienti ad esercitare un effetto terapeutico.

Geni terapeutici

L’elettroporazione consente di veicolare all’interno delle cellule il DNA che codifica per proteine che esercitano un effetto terapeutico anti-tumorale.

Due studi clinici di fase I hanno dimostrato la sicurezza, fattibilità e tollerabilità del trasferimento mediante elettroporazione di DNA codificante per il peptide anti-angiogenico AMEP (Antiangiogenic MEtargidin Peptide) in pazienti affetti da melanoma metastatico o da tumori solidi in stadio avanzato.

MALATTIE GENETICHE

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Le malattie genetiche sono causate da una o più anomalie del genotipo, quali mutazioni dei geni o alterazioni dei cromosomi. Molte malattie genetiche sono il risultato di cambiamenti genetici che sono presenti in ogni cellula del corpo. Di conseguenza, questi disturbi spesso colpiscono molti sistemi dell’organismo e la maggior parte non può essere curata. In alcuni casi, sono disponibili approcci per trattare o gestire alcuni dei segni e dei sintomi associati a tali patologie. Un potenziale approccio curativo per le malattie genetiche è la terapia genica, che consiste nella sostituzione del gene mutato con il gene normale.

Tra le malattie genetiche più comuni si annoverano: Fibrosi cistica, Corea di Huntington, Sindrome di Down, Distrofia muscolare di Duchenne e Anemia a cellule falciformi.

Glicogenosi di Tipo 3

La Glicogenosi di tipo 3 è una malattia genetica rara (incidenza 1/100.000 nati) causata da una mutazione del gene Agl. Tale mutazione provoca l’insorgenza di una malattia metabolica dovuta al deficit di uno degli enzimi coinvolti nella degradazione del glicogeno, che si manifesta con l’accumulo di glicogeno in diversi organi, tra cui fegato e muscoli. Le principali manifestazioni cliniche sono disfunzione epatica e miopatia.
IGEA collabora con l’ENEA (Agenzia nazionale per le nuove tecnologie, l'energia e lo sviluppo economico sostenibile) per lo sviluppo di una terapia genica sicura e a basso costo per la Glicogenosi di tipo 3 (GSDIII). In collaborazione con la Dr.ssa Franconi del Laboratorio Tecnologie Biomediche, ENEA, verrà sviluppata una terapia genica che consiste nel trasferimento del gene “normale” mediante elettroporazione nelle cellule muscolari del paziente.
https://www.enea.it/it/Stampa/news/ricerca-enea-brevetta-nuovo-composto-per-il-trattamento-di-una-malattia-genetica-rara